中科院启动我国首批经备案的干细胞临床研究

由中国科学院“干细胞与再生医学研究”A类战略性先导科技专项（以下简称“干细胞先导专项”）支持的两项干细胞临床研究，经国家卫生计生委和国家食品药品监督管理总局首批备案，于4月11日在国家干细胞临床研究机构郑州大学第一附属医院率先启动。

两项研究都是利用人胚干细胞分化细胞治疗难治性疾病，分别为“人胚胎干细胞来源的神经前体细胞治疗帕金森病”及“人胚胎干细胞来源的视网膜色素上皮细胞治疗干性年龄相关性黄斑变性”。两个疾病均为老年人中多发和难治的重大疾病，其中帕金森病是世界第二大神经退行性疾病，年龄相关性黄斑变性在老年人致盲因素中居重要位置。这些疾病晚期病情难以控制，目前缺乏有效治疗方法。

在临床研究的启动仪式上，专项首席科学家、中科院院士周琪介绍，这是中科院面向国家需求和科学前沿，在世界上首次基于免疫配型，利用公共胚胎干细胞库提供的分化细胞开展的细胞移植临床研究。多年来，我国在干细胞领域进行了前瞻和系统布局，逐步明晰了干细胞领域的创新方向和转化路径，并通过国家卫生计生委和国家食品药品监督管理总局联合备案的方式，在鼓励创新转化的同时强化监管。此次启动的两个项目表明中国在干细胞研究、监管和转化方面都已跻身世界前列，为实现干细胞与再生医学领域的创新驱动发展奠定了重要基础。

在即将开展的临床研究中，由人胚胎干细胞分化来源的功能细胞经过免疫配型后，将被精准地移植到帕金森病和黄斑变性病患者体内。在随后长期的随访中，研究人员将系统评价新治疗方式的安全性和有效性。在获得预期结果后，将进一步进行多中心试验。相关临床研究的开展将回答学界和公众高度关注的干细胞临床应用问题，除为帕金森等疾病的治疗开辟新的路径外，也为我国的干细胞转化研究提供示范和借鉴，对整个干细胞与再生医学领域具有极为重要的里程碑意义。

干细胞临床研究涉及诸多科学和伦理问题，要经过严格的研究和设计，依照国家相关规定谨慎地开展。通过干细胞先导专项的前瞻布局，中科院率先建立了符合国际规范的临床级人胚干细胞资源库，并且在人类疾病动物模型体系中完成了长期的有效性和安全性评价。在近日完成国家卫生计生委和国家食品药品监督管理总局备案的首批8项干细胞临床研究中，干细胞先导专项支持的临床研究占据3项。“十三五”期间，中科院将以基于配型的临床级细胞资源库为基础，创新集成人类细胞产品制剂化和产业化系统，针对多种重大疾病，率先在国际上推动干细胞成药，占据再生医学的制高点。

中科院重大科技任务局、科学传播局，河南省卫计委、药监局，郑州大学及第一附属医院相关负责人、参研人员、患者代表参加了项目启动仪式。